J&J가 지배하는 희귀 질환인 폐동맥 고혈압(PAH) 시장이 강력한 성장과 경쟁 확대가 예상된다.
최근, J&J와 머크(MSD)가 1주일 사이에 각각의 신약을 미국 FDA에서 승인을 받아, 경쟁을 시작했다.
J&J는 PAH 성인 환자의 치료에 옵신비(Opsynvi, macitentan+tadalafil)를 지난 22일 FDA에서 승인을 받았다.
옵신비는 PAH 치료에 종종 함께 처방되는, 유나이티드 테라퓨틱스의 애드시카(Adcirca, tadalafil)와 J&J의 옵수미트(Opsumit, macitentan)의 단일 복합제이다.
승인은 치료가 처음이거나 이미 엔도텔린 수용체 길항제(ERA), 포스포디에스테라제5(PDE5) 억제제 또는 둘 다를 사용하는 성인 환자의 치료이다.
J&J가 산화질소, 엔도텔린, 프로스타시클린 등 3가지 기본 및 지침 권장 경로 모두를 다루는 PAH 포트폴리오를 제공한다는 것을 의미한다.
옵신비는 이런 환자군에 대한 최초이자 유일한 1일 단일 태블릿 복합 요법이다.
미국에서 매년 최대 1000건의 새로운 진단 등, PAH는 폐에 고혈압이 있을 때 발생하는 희귀하고 진행성이며 생명을 위협하는 폐 고혈압의 한 유형이다.
PAH 환자의 경우, 폐에서 작은 동맥의 폐색이 결국 혈관으로 이어질 수 있는 혈관에서 압력이 증가한다.
FDA 승인은 전 세계 19개국 148개 사이트에서 총 187명의 성인 PAH 환자를 대상으로 마시텐탄과 타달라필 단독요법에 대한 옵신비의 효능과 안전성을 평가한 중요 3상 A DUE 연구 결과를 근거로 했다.
옵신비는 단독 요법에 비해 16주 후 폐혈관 저항(VPR)의 더 큰 감소를 보였고, 안전 프로파일은 새로운 안전성 문제없이 단독요법의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.
MSD는 엑셀론 파마와 세엘진이 처음 개발한 PAH 치료제 윈레바이어(Winrevair, sotatercept)를 26일 FDA에서 청신호를 받았다.
이 약물은 PAH에 대해 최초의 FDA 승인 액티빈 신호전달 억제제이다.
새로운 약물 계열은 PAH의 근본 원인인, 혈관 세포 증식을 조절하기 위해 프로-증식 및 항-증식 신호전달 사이의 균형을 개선한다.
윈레바이어는 운동 능력을 증가시키고, PAH의 심각성을 완화하며, 질병 악화 위험을 줄이기 위해 기존 PAH 치료제와 함께 사용된다.
윈레바이어는 더 높은 수준의 난포 자극 호르몬으로 이어지는 단백질의 한 유형을 표적으로 함으로써 질병을 일으키는 근본적인 문제에 직접적으로 작용한다.
1차 최종목표로 6분 걷기 테스트를 수행한 3상 STELLAR 연구에서, 표준 요법에 추가했을 때 24주간 소터셉트 그룹 환자는 평균 41m까지 운동 능력이 향상됐다.
또한, 소터셉트는 사망, 입원 또는 실제로 더 많은 치료 필요 등, 임상적 악화 사건으로 시간을 연장 등, 9개의 2차 측정 중 8개에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.
Kaplan-Meier 분석에서, 이런 문제의 임상적 악화까지의 시간을 80% 이상 줄였다.
또한, 임상시험에서 24주간의 소타셉트은 우측 심장 크기를 유의하게 줄였고 우심실 기능과 혈액역학적 상태를 개선했다.
윈레바이오는 2021년 115억 달러에 액셀레론 인수로 MSD의 파이프라인에 추가됐다.
BMS는 2019년에 세엘진을 인수해, MSD로부터 로열티를 받을 수 있다.
보도에 따르면, MSD는 윈레바이어의 보험 전 바이알당 1만 4000달러로 책정했다.
MSD는 윈레바이어가 환자의 신체적 기능과 삶의 질을 극적으로 바꿀 수 있는 기회를 가지고 있다고 강조했다.
시장 경쟁
윈레바이어와 옵신비는 2032년까지 122억 달러의 가치가 있을 것으로 예상되는 PAH 시장에 진입한다.
J&J가 지난해 20% 증가한 16억 달러의 매출을 올린 프로스타사이클린 수용체(IP) 작용제인 업트라비(Uptravi)와 전년대비 14% 증가한 20억 달러의 매출을 기록한 엔도텔린 수용체 작용제인 옵수미트(Opsumit)로 PAH 시장을 주도하고 있다.
데이터 회사인 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)는 윈레바이어의 2028년 매출이 20억 달러에 이를 것으로 추정했다.
월가의 애널리스트들은 윈레바이어의 연간 최소 10억 달러에서 최고 80억 달러 사이로 예측하고 있다.
J&J는 2023년 73억 달러의 PAH 시장의 절반을 장악했다.
컨설팅업체체인 PMI(Prophecy Market Insights)에 따르면, 글로벌 PAH 시장은 연평균 5.5% 성장해, 2032년 122억 달러 규모에 이를 전망이다.
파마슈티컬 테크놀로지 보고서에 따르면, 전 세계적인 만성 질환 증가와 함께 노인 인구의 증가가 PAH 약품의 수요 증가를 이끌고 있다.
2023년 12월 기준, 110개 기업·기관·대학에서 약 129개의 PAH 후보 약물이 개발 중에 있다.
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